Il regime a base di Ciclofosfamide, Bortezomib, Desametasone produce rapida e completa risposta ematologica nei pazienti con amiloidosi AL
Ciclofosfamide, Bortezomib e Desametasone ( CyBorD ) sono una combinazione molto efficace nel mieloma multiplo.
Sono stati trattati pazienti con amiloidosi a catene leggere ( amiloidosi AL ) prima del trapianto di cellule staminali, in alternativa al trapianto di cellule staminali in pazienti non-ammissibili o come salvataggio.
Il trattamento era costituito da una combinazione di Bortezomib ( 1.5 mg/m2 alla settimana ), Ciclofosfamide ( 300 mg/m2 per via orale alla settimana ) e Desametasone ( 40 mg alla settimana ).
Un totale di 17 pazienti ha ricevuto 2-6 cicli di CyBorD; 10 di loro ( 58% ) avevano coinvolgimento cardiaco sintomatico e 14 ( 82% ) avevano due o più organi coinvolti.
La risposta si è verificata in 16 pazienti ( 94% ), con il 71% che ha raggiunto risposta ematologica completa e il 24% che ha raggiunto risposta parziale. Il tempo di risposta è stato di 2 mesi.
Tre pazienti inizialmente non-eleggibili per il trapianto di cellule staminali, sono diventati ammissibili.
CyBorD produce risposte ematologiche rapide e complete nella maggior parte dei pazienti con amiloidosi AL indipendentemente dal trattamento precedente o dalla candidatura per trapianto di cellule staminali.
È una combinazione ben tollerata con pochi effetti collaterali. ( Xagena2012 )
Mikhael JR et al, Blood 2012; 119: 4391-4394
Emo2012 Farma2012
Indietro
Altri articoli
Una risposta cardiaca precoce è possibile nell'amiloidosi AL cardiaca in stadio IIIb ed è associata a una sopravvivenza prolungata
I pazienti con amiloidosi da catena leggera delle immunoglobuline ( AL ) e coinvolgimento cardiaco in stadio IIIb hanno un...
Darzalex Faspro per il trattamento dei pazienti con amiloidosi da catene leggere di nuova diagnosi
La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Darzalex Faspro ( Daratumumab e Ialuronidasi-fihj; Ialuronidasi ), una formulazione...
Amiloidosi hATTR con polineuropatia: Vutrisiran ha ridotto la progressione della neuropatia, e ha migliorato la qualità di vita e la velocità dell'andatura
Lo studio di fase 3 HELIOS-A riguardante Vutrisiran, un RNAi terapeutico sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento dell'amiloidosi...
Associazione di Patisiran, un farmaco di interferenza a RNA, con deformazione miocardica regionale del ventricolo sinistro nella amiloidosi ereditaria da transtiretina: studio APOLLO
I pazienti con amiloidosi cardiaca mostrano una ridotta deformazione ( strain ) miocardica con associato risparmio dell'apice cardiaco. Nello studio...
Terapia basata sulla interferenza dell’RNA. Effetti di Patisiran sui parametri cardiaci nei pazienti con amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina: studio APOLLO
L'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina ( hATTR ) è una malattia multisistemica rapidamente progressiva che si presenta con cardiomiopatia o...
Amiloidosi AL sistemica trattata con Bortezomib come prima linea
Bortezomib ( Velcade ) è una terapia standard nell'amiloidosi a catena leggera ( AL ), ma si sa poco sulla...
Trapianto di cellule staminali per amiloidosi da catena leggera: riduzione della mortalità precoce nel tempo
Il trapianto autologo di cellule staminali ( ASCT ) è stato utilizzato nei pazienti con amiloidosi da catene leggere di...
Tegsedi per il trattamento della neuropatia causata dall’amiloidosi ereditaria da accumulo di transtiretina
Tegsedi è un medicinale usato per il trattamento della neuropatia causata dall’amiloidosi ereditaria da accumulo di transtiretina ( hATTR ),...
Tegsedi per il trattamento della neuropatia causata dall’amiloidosi ereditaria da accumulo di transtiretina
Tegsedi è un medicinale usato per il trattamento della neuropatia causata dall’amiloidosi ereditaria da accumulo di transtiretina ( hATTR ),...
Onpattro nel trattamento della neuropatia causata dall’amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina
Onpattro, il cui principio attivo è Patisiran, è un medicinale impiegato nel trattamento della neuropatia causata dall’amiloidosi ereditaria mediata dalla...